Thalassæmi – Behandling

Thalassæmi kræver normalt livslang behandling med blodtransfusioner og medicin.

Børn og voksne med thalassæmi vil blive støttet af et team af forskellige sundhedspersonale, der arbejder sammen på et specialiseret thalassemia-center.

Dit sundhedsteam hjælper dig med at lære mere om thalassæmi og arbejde sammen med dig for at komme med en individuel plejeplan, der tager højde for alle dine behov og sundhedsmæssige bekymringer.

Blodtransfusioner

De fleste mennesker med thalassæmi major eller andre alvorlige typer skal have regelmæssige blodtransfusioner til behandling af anæmi.

Dette indebærer at få blod gennem et rør indsat i en vene i armen. Det sker normalt på hospitalet og tager et par timer hver gang.

Hvor ofte du har brug for transfusioner, afhænger af den type thalassæmi, du har.

Mennesker med den mest alvorlige type, beta-thalassæmi major, kan have brug for blodtransfusion ca. en gang om måneden. Dem med mindre alvorlige typer har muligvis kun brug for dem lejlighedsvis.

Blodtransfusioner er meget sikre, men de kan forårsage for meget jern i kroppen, så du bliver nødt til at tage medicin for at fjerne det overskydende jern.

Medicin til fjernelse af overskydende jern

Behandling for at fjerne overskydende jern forårsaget af regelmæssige blodtransfusioner er kendt som chelateringsbehandling.

Det er meget vigtigt, fordi høje niveauer af jern i kroppen kan beskadige organer.

Behandlingen skal normalt starte, når du eller dit barn har haft omkring 10 blodtransfusioner.

Lægemidler, der anvendes i chelateterapi, er kendt som chelateringsmidler.

Der er i øjeblikket 3 chelateringsmidler tilgængelige:

  • desferrioxamin (DFO) – givet som en infusion, hvor en pumpe langsomt fører den flydende medicin gennem en nål ind i din hud i løbet af 8 til 12 timer; dette gøres 5 eller 6 gange om ugen
  • deferipron (DFP) – taget som en tablet eller væske 3 gange om dagen; det bruges undertiden sammen med DFO for at reducere antallet af infusioner, du har brug for
  • deferasirox (DFX) – taget en gang dagligt som en tablet, som du opløser i en drink

Hver medicin har sine egne fordele og ulemper. Dit sundhedsteam hjælper dig med at beslutte, hvilket sandsynligvis er bedst for dig eller dit barn.

Stamcelle- eller knoglemarvstransplantationer

Stamcelle- eller knoglemarvstransplantationer er den eneste kur mod thalassæmi, men de gøres ikke meget ofte på grund af de betydelige risici, der er involveret.

Stamceller produceres i knoglemarv, det svampede væv findes i midten af nogle knogler og har evnen til at udvikle sig til forskellige typer blodlegemer.

Til en stamcelletransplantation gives stamceller fra en sund donor gennem et dryp i en vene.

Disse celler begynder derefter at producere sunde røde blodlegemer for at erstatte de celler, der er ramt af thalassæmi.

En stamcelletransplantation er en intensiv behandling, der medfører en række risici.

Den største risiko er transplantat versus vært sygdom, som er et livstruende problem, hvor de transplanterede celler begynder at angribe de andre celler i din krop.

For mennesker med alvorlige typer af thalassæmi skal de langsigtede fordele ved en stamcelletransplantation overvejes mod de mulige risici for at hjælpe med at afgøre, om behandlingen er passende.

Behandling af andre problemer

Thalassæmi kan også forårsage en række andre sundhedsmæssige problemer, der muligvis skal behandles.

For eksempel: